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2018年全球最强生物技术公司TOP15——2018 Fierce 15

浏览次数: 1166    发布时间:2018-10-09


10月2日FierceBiotech发布了2018年全球最强生物技术初创公司TOP15榜单——2018 Fierce 15这份榜单由前FierceBiotech主编&资深编辑John Caroll目前是Endpoints News创始人&主编一手打造已经连续发布多年在全球生物制药产业界具有深远的影响力上榜企业代表了诸多有可能满足未来临床需求的创新前沿通常都会成为大型药企追逐并购的对象

2018年的Fierce 15榜单由FierceBiotech的高级编辑Ben Adams负责推出他在榜单引言中提到今年9月初福布斯的一组统计数据显示全球风投机构VCs对医疗健康初创企业的投资总额创了新记录今年前8个月共向这个领域投资200亿美元涉及1186个项目相比2017年同期增长了59%相比10年前同期更是增长了180%生物医药领域的投资热度在 Fierce 15的数据上也有体现这15家企业已经累计完成了13.6亿美元的融资其中融资最多的5家超过了1亿美元其他大多月4000万~6000万美元之间融资虽然并不能代表一切还需要用研发成果证明自己但至少这些企业有资金有机会把自己的愿景变成现实

在此我们和大家一起详细了解一下2018 Fierce 15企业的情况

1 Ansun Biopharma

成立时间2002

总部圣地亚哥

CEONancy T. Chang

专注领域呼吸道病毒感染疾病

投资机构国药资本礼来亚洲基金元明资本济峰资本海松资本弘励创投经纬中国本草资本中楷投资

Ansun是一家致力于开发针对呼吸道病毒的独特宿主靶向抗病毒疗法的生物制药公司核心产品是用于治疗副流感和流感的first in class新药DAS181

副流感是一种不严重但可致命特别是对于伴有免疫减退的患者比如接受造血干细胞移植的疾病目前尚无任何疗法获批用于治疗副流感DAS181获得了FDA授予的治疗伴有免疫减退的下呼吸道副流感病毒感染患者的突破性疗法和快速通道资格认定目前处于II期阶段

Ansun今年5月完成了8500万美元A轮融资计划开展DAS181针对感染副流感病毒的住院免疫减退患者的III期临床试验据Ansun发布数据每年有大约5.5万~20万住院患者感染副流感病毒如果病毒感染侵犯下呼吸道死亡率在13%~63%之间Ansun还计划开发DAS181的流感适应症包括对其他药物产生耐药的流感病毒株和包括H7N9H5N1和H1N1以及许多其它病毒在内的大流行病毒株

DAS181是一种重组唾液酸酶蛋白通过吸入给药可以切割位于人体呼吸道上皮细胞表面的病毒受体唾液酸阻止病毒进入呼吸道上皮细胞从而防止病毒感染和传播作用机制与当前的流感药物比如罗氏的口服唾液酸酶抑制剂奥司他韦有明显不同可以为临床治疗提供新的选择或作为补充手段

此外Ansun 还曾报道过DAS181可以阻断呼吸道合胞体病毒和人偏肺病毒除了DAS181之外Ansun的研发管线中还有4款处于临床前阶段的候选药物比如治疗人多瘤病毒BK和JC的ANSXEV68

2 ArrakisTherapeutics

成立时间2015

总部沃尔瑟姆

CEOMichael Gilman

专注领域小分子RNA靶向药物

投资机构: Advent Life SciencesCanaan PartnersCelgeneHenri Termeer, Osage University PartnersPfizer

Arrakis在2017年2月正式投入运营致力于开发靶向RNA的小分子药物在这个领域大分子通常被认为难以成药事实上RNA作为药物靶点本身就被很多人质疑因为RNA结构简单远不像具有多重折叠结构的蛋白质那样稳定而且RNA不像蛋白质那样有很多不同的氨基酸残基都是由A, T, G, C四种核苷酸组成作为小分子靶点的选择性较差所以在Arrakis最早宣布要开发RNA靶向药物时多数投资人都不以为然

当前有一些在研的小分子RNA药物比如诺华用于治疗脊髓性肌肉萎缩的LMI070以及默沙东的抗菌药ribocil不过这些小分子RNA靶向药的发现更像是意外而Arrakis则是把研发方向锚定在了这个领域这家公司之所以如此疯狂的原因在于他们的团队创始人Michael Gilman首席科学官Jennifer Petter首席商务官Dan Koerwer,生物学高级副总裁 James Barsoum,化学副总裁Gnanasambandam Kumar Kumaravel……他们都是2000起就在Biogen一起工作的同事Gilman对外说过我们每个人都从事新药发现20~30年我们不是在做一些堂吉诃德式的疯狂举动我们认为这是可以实现的

理性的一面是Arrakis同样认为依靠单一手段无法就让RNA变身可成药靶点因此他们正在将蛋白靶向药物的一些开发经验组合运用于RNA靶向药物的发现中Arrakis在2017年获得了3800万美元投资机构中不乏新基辉瑞等产业投资人Arrakis目前正在确立核心候选药物计划在2018年年底完成新一轮融资

3 Beam Therapeutics


成立时间2017

总部马萨诸塞剑桥

CEOJohn Evans

专注领域特定突变引起的遗传性疾病

投资机构ARCH Venture PartnersF-Prime Capital PartnersInevitable Ventures

基因编辑技术应用于药物开发目前还处于非常早期的阶段但是这并不妨碍众多玩家对这一技术定义的不断革新和优化Beam Therapeutics是由3位在基因编辑领域具有显赫声望的华裔科学家David Liu, Keith Joung, 张锋创立的生物技术公司致力于单点基因编辑技术修复单个碱基改变引起的突变被认为是区别于CRISPRZFN的真正基因编辑技术其中David Liu, Keith Joung也是 Editas Medicine的联合创始人

Beam Therapeutics目前有25名员工创始团队中的多数成员也都是由实验室人员转变身份而来不过在未来几个月Beam将确立聚焦的适应症领域以及开发药物递送技术员工数量有望激增

Beam Therapeutics目前完成了8700万美元A轮融资这笔钱可以让这家公司在未来2~3年专心于研发管线的拓展

4 Brii Biosciences

成立时间2018

总部上海&达勒姆

CEO: 洪志
专注领域感染性疾病

投资机构ARCH Venture Partners通和毓承资本博裕资本红杉资本中国基金云锋基金蓝池资本

Brii Biosciences腾盛博药创始人洪志是前GSK全球传染病新药研发高级副总裁在GSK工作的前10年里洪志主要从事新药开发工作带领团队共启动了30多项新药临床试验参与或直接领导了多个新药的研发和全球注册艾滋病新药Tivicay多替拉韦钠和Triumeg正是洪志近年来领导开发并且大获成功的两个项目之后洪志的主要任务是帮助GSK重振在华声望和业务他成功推动GSK于2017年在北京投资建立了以传染病为主的公共卫生研究所并牵头与清华大学医学院签署了国际公共卫生战略合作备忘录

洪志创立Brii Biosciences的初衷是希望将真正具有创新力的药物带到中国根据洪志的表述Brii Biosciences会专注中国市场开发的药物不会为了追求商业化而定位于me too一定是要可以给中国未满足的临床需求带来革命性意义的药物这个想法得到了一系列全球顶级生物医药投资人的支持Brii Biosciences 顺利完成了2.6亿美元的A轮融资这笔钱对一个刚成立的初创公司来说足够多了在新药开发的资金需求上可以说没有任何后顾之忧

产品管线方面Brii Biosciences在成立之初即有机会从Vir Biotechnology2017 Fierce 15之一引起4款产品但洪志表示会等到这些项目的概念性验证数据发布之后再做决定另外由于Brii Biosciences在寻找具有明显差异性的创新药项目肿瘤可能是其入场比较谨慎的疾病领域目前Brii Biosciences是聚焦在感染疾病领域同时也在寻求向其他领域拓展的可能性

5 Compass Therapeutics

成立时间2015

总部马萨诸塞剑桥

CEO: Tom Schuetz

专注领域靶向人体免疫系统所有靶点的一系列抗体候选药物

投资机构奥博资本F-Prime Capital Cowen Healthcare InvestmentsThiel CapitalBiomatics CapitalUlysses HoldingsBorealis VenturesAlexandria Venture InvestmentsBiomed Realty Ventures

Compass Therapeutics拥有独特的新型高通量抗体发现和双特异性抗体多特异性抗体筛选工程平台StitchMabs能够快速识别与每个靶点的一系列表位相结合的候选药物包括单抗抗体片段或其他生物大分子等并快速鉴定候选药物活性按照公司CEO Tom Schuetz的说法Compass Therapeutics每个月能发现2个有潜力的药物作用靶点从抗原制备到获得全人源单抗候选药物只需要2个月

这个技术平台允许Compass 筛选获得大量的抗体候选药物自2015年成立以来Compass已经针对免疫突触中的30个靶点进行可抗体药物筛选这是其1.32亿美元A轮融资中有大量明星VC机构进入的原因

Compass目前有75名员工聚焦于肿瘤免疫治疗自身免疫疾病领域虽然具体靶点仍未披露但Compass已经对外表示2019年将有产品进入临床阶段

对于在基因和细胞疗法兴起时代抗体药物是否还有足够吸引力这个问题Schuetz表示Compass在抗体药物领域的竞争力还可以保持20年以上基因和细胞疗法虽然目前经常会成为热门头条新闻但在较长时间内仍会面临成本安全性和适用人群有限的难题而双特异性抗体会成为下一代的主流抗体疗法目前Compass已经获得独特的临床前数据显示其候选药物471与肿瘤靶点抗体联用显示出了特别的协同作用Compass已经在考虑开展CD20/EGFR双特异性抗体的Ib期研究

6 FLX Bio

成立时间2015

总部旧金山

CEO: Brian Wong

专注领域肿瘤免疫疗法

投资机构The Column GroupKleiner PerkinsTopspin PartnersGoogle VentureCelgene

FLX Bio是在2015年百时美施贵宝收购Flexus Biosciences之后从后者拆分而来专注于开发调节肿瘤微环境的口服小分子免疫调节剂累计完成了1.39亿美元融资目前主要针对CCR4USP7和GCN2这3个靶点打造肿瘤药物研发管线期望通过干预这些靶点来改变调控肿瘤微环境的调节T细胞regulatory T cellsTregs和其它骨髓性免疫细胞的功能使之恢复有利于抗癌的免疫应答效应

FLX Bio目前已经获得了一款靶向CCR4的先导化合物FLX475拟开发用于多种肿瘤类型正在健康人中进行I期临床试验FLX Bio认为FLX475有希望单独成药或者与免疫检查点抑制剂CAR-T疗法联用

7 Gossamer Bio

成立时间2017

总部圣地亚哥

CEO: Sheila Gujrathi
专注领域肿瘤过敏及炎症疾病的免疫疗法

投资机构ARCH Venture PartnersOmega Funds高瓴资本InvusThe Baupost GroupPolaris PartnersAbu Dhabi Investment Authority

在短短半年时间内Gossamer Bio这家2017年才成立的年轻公司就先后完成了1亿美元和2.3亿美元两轮融资是今年15家上榜企业中融资最多的一家不过Gossamer Bio已经有两款产品处于临床阶段相比其他公司也确实更需要资金

Gossamer Bio的创始团队已经有过成功打造一家生物制药企业的经验其联合创始人&首席执行官 Sheila Gujrathi成立Gossamer Bio之前在Receptos担任首席医学官另一位联合创始人Faheem Hasnain之前担任Receptos的CEO

2015年7月主打口服S1P1R调节剂ozanimod的Receptos被新基72亿美元收购

在男性CEO为主导的生物医药产业Gujrathi是屈指可数的赢得过Fierce 15的女性CEO之一9月份前BMS免疫和癌症产品研发负责人Luisa Salter-Cid受邀加入Gossamer Bio担任首席科学官

产品方面Gossamer Bio专注在自身免疫疾病过敏及炎症肿瘤免疫治疗领域目前有5款在研项目并开展了数项临床研究其中一款是HIF-1α稳定剂拟开发用于炎症性肠病目前处于I期阶段

Gossamer Bio目前有55名员工计划到2019年底扩充到200人扩增员工以研发人员为主也包括部分财务和商务人员

8 Jnana Therapeutics

成立时间2017

总部波士顿

CEO: Amir Nashat
董事长: Joanne Kotz
专注领域代谢物转运蛋白
投资机构 AbbVie VenturesAvalon VenturesPfizer R&D InnovatePolaris PartnersVersant Ventures

Jnana Therapeutics成立于2017年底致力于开发一个靶向线粒体溶质转运体家族(Solutecarriers, SLCs)家族蛋白的小分子药物发现平台已完成5000美元A轮融资SLCs家族蛋白的成员超过400个Jnana Therapeutics最开始的研发领域选择聚焦在炎症性肠病和单基因遗传病

目前已经有许多靶向SLCs的药物上市比如利尿剂抗抑郁药以及治疗2型糖尿病的SGLT-2抑制剂这些药物涉及的靶点不超过20个也就是说SLCs蛋白还有很大的成药空间

在公司董事长Joanne Kotz看来SLCs领域的潜力巨大机遇挑战和风险并存Jnana Therapeutics公司对要做的事情在科学合作伙伴资金层面都有短期和长期的规划

Jnana 目前有18名全职员工计划2018年底稳健扩增至25人包括寻找一个全职的CEO目前的CEO是由其种子轮投资人Polaris Partners的合伙人Amir Nashat兼任

9 Kallyope

成立时间2015

总部纽约

CEO: Nancy Thornberry

专注领域神经系统疾病和代谢性疾病

投资机构Lux CapitalThe Column GroupPolaris PartnersIllumina VenturesAlexandria Venture InvestmentsEuclidean CapitalTwo Sigma Ventures

肠脑轴gut-brain axis是基础研究的一个大热门领域这个领域发表的研究论文数量在2009-2017年间增长了1000%也帮助产业界一步步增进了对肠-脑双向信号调节机制的理解重塑了大家对很多疾病的认知和治疗方法Kallyope的愿景正是基于对肠脑轴的科学认知而发掘一些有潜力的治疗靶点和药物

Kallyope成立于2015年打造了一个综合了多种先进技术包括单细胞测序遗传学信号通路影像神经成像和生物信息学等的肠脑轴药物研发技术平台Kallyope的初始研发领域选择聚焦在神经系统疾病和代谢性疾病后期计划扩展到所有涉及到肠脑轴的疾病领域

Kallyope在成立初获得了4400万美元A轮融资前2年所做的工作主要是通过整合先进技术而打造一个药物研发平台和团队今年2月Kallyope又完成了6600万美元B轮融资这笔资金将帮助Kallyope在未来两三年内将其核心项目推向临床阶段

10 Kronos Bio

成立时间2017年

总部马萨诸塞剑桥

CEO: Norbert Bischofberger

专注领域肿瘤
投资机构BellCo CapitalKite制药创始人 Arie BelldegrunJohn Martin吉利德董事会主席; Norbert Bischofberger前吉利德首席科学官Omega FundsVida Ventures

任何生物医药公司都会引起Norbert Bischofberger吉利德前CSO的兴趣而Kronos的药物发现平台却格外与众不同因为这个平台有希望激发很多靶点的成药潜力比如迄今为止都被认为难以成药的复合转录因子

Kronos的核心资产是其科学创始人Angela Koehler数十年开发的一种可靠的高通量筛选策略或者叫技术平台传统高通量筛选的原理是分离鉴别出一个药物靶点比如蛋白并筛选可以与该靶点结合的药物Kronos的小分子阵列small molecule microarraySMM的原理刚好相反是利用打印技术把数千个小分子候选药物固定在一个平面上去检测蛋白

通常情况下蛋白靶点并不是孤立存在的而是与体内其他蛋白互相作用如果某个蛋白靶点脱离了体内环境而直接用来体外筛选空间结构可能会发生变化可能已经不是预想中的靶点蛋白了换句话说Kronos的SMM技术可以不用分离鉴别某个蛋白而是去筛选所有的细胞提取物实现在高度生理相关环境中进行化合物库的高通量筛选

Kronos从Angela Koehler的实验室引进了3款先导化合物分别是针对前列腺癌的雄激素受体拮抗剂MYC抑制剂另外一款化合物的拟开发用于肿瘤但靶点未披露这3个项目目前都处于临床前阶段其中靶向雄激素受体的化合物在作用机制上与当前的前列腺癌治疗药物有所不同不仅可以抑制雄激素配体受体结合还可以抑制雄激素的合成从而阻止癌症复发

Myc另外一个相关蛋白Max也是肿瘤领域被大家长期关注的一个靶点Myc/Max信号蛋白在多种类型肿瘤中都表现为过度表达然而这个信号通路靶点的成药性较差因为信号成员通常会结合形成二聚体比如Myc/MycMax/Max肿瘤细胞中常见的则是Myc/Max另外单独抑制Myc也有很大的安全性风险因为Myc参与很多细胞的自然生理过程对细胞存活至为关键Kronos开发的则是一款有别于其他Myc抑制剂的化合物主要机制是阻止Myc/Max的形成

Kronos的另外一个项目是蛋白降解靶向联合体PROTAC就是类似双特异性抗体的双功能小分子联合体

Kronos目前在剑桥有5名全职员工在印度有20名员工主要从事化学和生物学研究工作

11 Pandion Therapeutics

成立时间2017

总部马萨诸塞剑桥

CEO: Anthony Coyle

CSO: Jo Viney
专注领域免疫介导的疾病如炎性肠病1型糖尿病自身免疫性肝病和肾病皮肤病
投资机构Polaris Partners, Roche Venture Fund and Versant Ventures

现在关于癌症的一个普遍认知是肿瘤细胞可以逃脱人体免疫系统的监视和杀伤换个角度来看自身免疫疾病是T细胞在人体某些器官的功能表现过于出色如果能够借鉴肿瘤细胞对免疫系统的局部抑制机制反而可以实现对免疫系统的局部精细调控并针对针对自身免疫疾病发现新的治疗方式这正是Pandion Therapeutics的目标所在

Pandion Therapeutics期望开发出能够在局部与产生炎性疾病特定组织结合的双特异性抗体药物实现在病灶处发挥长期疗效同时避免对全身的免疫抑制Pandion今年2月完成了5800万美元A轮融资计划在2019年底将候选化合物推向临床

Pandion公司首席执行官Anthony Coyle之前是辉瑞创新疗法业务单元的首席科学家Pandion首席科学家 Jo Viney 之前是Biogen的免疫学研究和药物发现全球负责人

12 Quentis Therapeutics

成立时间2015

总部纽约

董事长&CEOMichael Aberman

科学创始人Laurie Glimcher

专注领域IRE1-α抑制剂肿瘤微环境调节剂

投资机构Versant VenturesPolaris PartnersAbbVieAlexandria Venture InvestmentsNew York Ventures

内质网应激endoplasmic reticulum信号通路长期以来都被认为是诸多类型实体瘤患者预后较差的一个主要信号机制

科学家最早是期望发现具有抗肿瘤活性的靶向内质网应激信号通路酶IRE1-α的药物但结果令人失望因为IRE1-α调节剂并不像细胞毒药物那样直接杀伤肿瘤细胞Quentis公司的科学创始人Laurie Glimcher是哈佛医学院教授现任Dana-Farber癌症研究所董事长兼首席执行官对内质网应激有深厚的理解发表了多项里程碑式的研究成果

Quentis公司认为阻断IRE1可以加强T细胞的功能放大现有免疫疗法的效力Quentis的核心产品是IRE1-α抑制剂今年2月完成了4800万美元A轮融资

13 Rallybio

成立时间2018年

总部加拿大法明顿

联合创始人 Martin Mackay, Stephen UdenJeffrey Fryer
专注领域罕见病

投资机构5AM VenturesCanaan PartnersNew Leaf Venture Partners Connecticut Innovations

Rallybio今年1月份成立致力于给所有罕见病患者开发突破性疗法并不局限于具体的疾病领域Rallybio在成立后不久尚无管线产品的情况下即获得了3700万美元的A轮融资这与其3位创始人Martin Mackay, Stephen UdenJeffrey Fryer在研发及管理领域的资深声望有关他们均已从业25年以上在成立Rallybio之前是Alexion的同事分别从事研发管理商务拓展以及企业战略和财务管理工作

Rallybio的团队计划借助个人资源或第3方合作伙伴通过在全球范围内许可引进的方式来扩充管线和推进产品临床开发他们的理念是尽一切可能帮助所有罕见病患者因此在项目筛选上他们不受药物类型的限制也不局限于具体的疾病领域不过Mackay也向FierceBiotech透露了可能会回避的几个领域肿瘤感染疾病以及眼科疾病

在完成A轮融资后Rallybio已经深入调查了超过100个合作项目并正在对其中部分合作项目进行尽职调查

14 Senti Biosciences

成立时间2016

总部南旧金山

CEO: Tim Lu
专注领域肿瘤自身免疫疾病
投资机构New Enterprise Associates 8VCAmgen VenturesPear VenturesLux CapitalMenlo VenturesAllen & CompanyNest.BioOmega FundsGoodman CapitalLifeForce Capital

细胞和基因治疗时代已经到来不过当前上市的细胞治疗药物在安全性方面还有待改善严重的细胞因子风暴以及其他不可预测的严重不良反应也限制了这类疗法的临床应用Senti Bio公司的技术是通过合成生物学的方法给细胞和基因疗法增加一道基因回路让改造后的细胞能够更好适应体内环境提高安全性和疗效

Senti Bio公司的首席执行官Tim Liu是一位从电子工程和计算机专业跨界医药的学者在Liu眼中生物学通路和电路有着相通之处通过合成生物学的方法设计构造和测试一些信号环路向细胞中插入一些基因工程元件可以让细胞对外界环境做出适应有效增强细胞和基因疗法的作用或者展现出多种不同的治疗功能比如在实体瘤项目中Senti Bio设计了一种定位实体瘤微环境的细胞疗法通过感知趋化因子而不让这些经过改造的T细胞在机体循环系统内流动

Senti Bio公司已经构建了一个能够迅速设计搭建和检测基因回路的细胞工程技术平台完成了5300万美元A轮融资计划明年初对外披露公司的第一个候选药物

15 Tmunity Therapeutics

成立时间2015

总部费城

CEO: Usman Oz Azam 

专注领域肿瘤T细胞疗法

投资机构 Be The Match BioTherapies Gilead SciencesKleiner Perkins礼来亚洲基金Parker Institute for Cancer Immunotherapy平安创投University of Pennsylvania

Tmunity由宾夕法尼亚大学的Carl JuneBruce Levine赵阳兵Anne ChewJim Riley 等人创建致力于开发革命性和可治愈的T细胞疗法包括TCRCAR-T以及其他T细胞增强疗法今年1月完成了1亿美元A轮融资4月完成3500万美元A+融资

Tmunity目前有两款产品处于临床阶段分别是治疗前列腺癌的CAR-T疗法以及治疗骨髓瘤黑色素瘤和肉瘤的TCR疗法此外Tmunity还有另外5款CAR-T疗法和2款TCR疗法处于临床前阶段



来源:医药魔方 微信公众号

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